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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

帮苏贞昌转移焦点，替蔡英文推卸责任，民进党追杀“煎尾吴郭鱼”******

　　【环球时报特约记者 张若】民进党败选后价值错乱，一边大肆追杀说真话的绿营人士，一边帮所谓的“中生代四公子”抢位子。结果打败仗的变成“公子”，说真话的反倒成了“匪寇”，揭穿真相的人要替败选的人扛责任，难道这就是蔡英文当局的“谦卑检讨”？

　　“煎尾吴郭鱼”指的是谁

　　民进党去年11月26日“九合一”败选后持续找“战犯”，从原本的前新竹市长林智坚造成“一尸多命”、英系操盘手打乱初选规则以及民进党秘书长林锡耀等人放任网军肆虐，不到两个月时间却变了调，“战犯”变成了讲真话的“煎尾吴郭鱼”，民进党不仅对他们恨之入骨，而且扬言追杀。

　　“煎尾吴郭鱼”是台湾网友把5个人的名字谐音结合在一起的戏称。其中“煎”指的是台北市议员王世坚。王世坚1960年1月出生，台湾中国文化大学应用化学研究所硕士，1998—2005年任台北市议员，后来担任第六届“立委”，2010年回任台北市议员至今。“尾”指民进党“立委”何志伟。他1982年5月出生在美国， 美国南加州大学公共行政硕士，2010年主动放弃美国籍，2018年开始进军“立法院”。“吴”是美丽岛电子报董事长吴子嘉，1953年出生，前民进党美丽岛系资深党员，曾任环球电视董事长、“中国钢铁公司”董事等，2019年2月被民进党台北市党部决议应开除党籍，2021年10月被正式开除党籍。“郭”是前民进党“立委”郭正亮，出生于1961年6月，台湾大学毕业后又取得美国耶鲁大学政治学博士学位，1998年在民进党举办的“中国政策大辩论”中以主张“西进”一战成名。“鱼”指的是民进党“立委”高嘉瑜。高嘉瑜出生于1980年10月，台湾大学法律系毕业，2010—2020年连续当选台北市议会议员，2020年当选“立委”。2021年，她因遭前男友家暴而在岛内引发关注。

　　这些人的安全引担忧

　　民进党败选前后，这5个人要求反省的声音很大。比如高嘉瑜一直对民进党的前途表示忧虑，选前针对林智坚论文抄袭事件预言“一尸五命”，结果一语成谶，激起不少泛绿支持者的愤怒。王世坚批评“行政院长”苏贞昌最为猛烈，甚至拿袁世凯加以讽刺，对林智坚也是不断开炮。林智坚任内兴建的新竹棒球场被爆涉及倾倒废土后，王世坚12日再度开炮，要求现任民众党籍新竹市长高虹安循序渐进开挖棒球场，找出林智坚的罪证。他大骂林智坚是“草包，该被收押”。不少网友留言说，他的建议对林来说简直就是“一刀毙命”。王世坚同时向林的论文指导教授、台“国安局长”陈明通喊话称，应该知所进退。

　　国民党前“立委”蔡正元直言，“林智坚该被收押”这句话，绝对让很多民进党人气昏，因为蔡英文相当照顾林智坚。王世坚到现在这个地步，已经为他的良心付出了很大代价，不仅没机会挑战“立委”，在民进党内也没前途了，他对王世坚的生命安全“感到高度忧虑”。

　　吴子嘉和郭正亮经常在媒体上放炮，比如去年12月民进党派前桃园市长郑文灿担任检讨小组召集人后，吴子嘉表示，郑文灿刚被台大撤销硕士学位，现在却要来检讨民进党败选原因，“由这种人品和道德的人来负责，只会让民进党未来复兴的机会越来越渺茫”。1月11日，他又批评陈明通完蛋了，“台大有很多校友会发动攻势、继续攻打陈明通，结果他会很惨”。郭正亮也经常唱衰民进党，何志伟则直指民进党应检讨与黑道的关系，终结“黑金”。

　　这些日子，民进党不检讨自身，却不断追杀讲真话的人。据《联合报》14日报道，赖清德日前在台北举行政见发表会，高嘉瑜从一进场就遭炮轰，被嘘“下台”“背骨”(背叛)，要求赖清德开除高嘉瑜和王世坚的党籍。有党员大喊，“不开除高嘉瑜，不知道你赖清德选这个党主席干嘛？”何志伟也被绿营支持者质疑称，“谁都可以喊除黑金，就你们家红顶商人不行”。还有人对赖清德喊话：“你要不要处理？要不要杀这些人？这个人要不要杀？何志伟要不要杀？”

　　阻止不了民意反击

　　高嘉瑜事后坦言被当时的场面震惊了，她16日在脸书晒出“烂鞋照”，4个球鞋不仅鞋身陈旧，鞋底更已脱落甚至全烂，高则对着鞋大喊“真的哀莫大于心死”。有人认为高是意有所指，恐与近期绿营批斗有关，直呼她应该断舍离。

　　前桃园市议员王浩宇14日在脸书称，王世坚父亲王明德就读台大期间参与读书会，为追女生将禁书送出，结果对方随意乱丢被查获，王明德咬出同学，“最后同学都死了，只有出卖大家的飞黄腾达”。郭正亮16日评论称，跟人吵架吵不赢，去扯别人爸爸，更何况还搞错，“这表示你实在太差了！”

　　媒体人张禹宣16日分析称，王世坚等人从头到尾的诉求就是“倒苏”、要求蔡英文检讨，攻击5人的侧翼网军的目的就是要“检讨挞伐苏贞昌的声音”，同时极力护航苏贞昌和蔡英文。“立委”王鸿薇称，若民进党自我检讨时仍不愿倾听民众意见，代表没有真正改革和反省。一向亲绿的网红“馆长”陈之汉痛批民进党，做坏事的没事，却欺负王世坚、何志伟、高嘉瑜，不知廉耻。退休大学教授林保淳撰文称，赖清德日前表示，“民进党存在目的只有一项‘为台湾打拼’，如果没有这种决心、没这种觉悟的人，请早点离开”，王世坚、高嘉瑜等人恐怕岌岌可危，虽然未必会被开除党籍，但“留党察看”是一定免不了的。

　　据中时电子报16日报道，一份最新民调询问“谁是民进党的最大战犯”，结果有93%的受访民众认为是“民进党自己的所作所为”。联合新闻网评论称，在追杀“煎尾吴郭鱼”的同时，民进党高层正积极帮卸任或败选的郑文灿、前“交通部长”林佳龙、前基隆市长林右昌、前屏东县长潘孟安所谓的“中生代四公子”找位子，分别内定出任“行政院副院长”“总统府秘书长”“交通部长”和“内政部长”，但在这4人手中，民进党败掉桃园、新北、基隆，连原本胜券在握的屏东也赢得极其难看，“公子”称号实在刺耳。文章说，民进党被侧翼、深绿牵着鼻子走，就可以假装“黑金”“论文门”都不存在吗？中时电子报称，蔡英文不准他人批判，但阻止不了民意反击，而苏贞昌的施政不得民心，“蔡苏体制”的崩解终将是必然而非偶然。

　　(环球时报）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）